【合作伙伴】TESARO卵巢癌新药获FDA批准上市

3月28日，药明生物合作伙伴TESARO迎来重磅喜讯——其PARP抑制剂niraparib （商品名ZEJULA）获得了美国FDA的批准上市，用于复发性上皮卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌女性患者的维持治疗。这些患者先前接受过铂类化疗，并出现完全响应或部分响应（complete or partial response）。值得一提的是，niraparib是美国FDA批准的首个无需BRCA突变或其他生物标志物检测，就可用于治疗的PARP抑制剂。

卵巢癌是妇女中一种常见的癌症，也是女性因癌症死亡的第五大常见原因。在美国，每年大约有2.2万多名妇女被诊断为卵巢癌。这一数字在欧洲则高达6.5万。尽管在卵巢癌的二线高级治疗中，铂类化疗的响应率很高，但依然有85％的患者会在两年内出现复发。因此，对于这些出现完全响应或部分响应的患者来说，如何在化疗后维持她们的“响应状况”有着巨大而未满足的医疗需求。

今日获批的niraparib正是这样一款能起到良好维持效果的PARP抑制剂。此类药物能阻断参与修复受损DNA的PARP酶活性。对带有BRCA基因突变的癌细胞来说，倘若PARP活性进一步受到抑制，这些细胞分裂时就会累积大量DNA损伤，导致癌细胞死亡，或是减缓肿瘤生长。然而niraparib更为独特——它是首款无需检查BRCA突变或其他生物标志物的状况，就能在临床上显著改善复发性卵巢癌患者的无进展生存期的PARP抑制剂。此外，它仅需每日口服一次，就能起到控制病情的效果。因此，这是一种非常易用的维持疗法。先前，它曾获得美国FDA颁发的快速通道资格、突破性疗法认定、以及优先审评资格。

Niraparib的疗效在一项名为ENGOT-OV16/NOVA的国际性、双盲、设有安慰剂对照的3期临床试验中得到了验证。这项临床试验一共招募了553名患有复发性卵巢癌的患者，她们在最近接受的铂类化疗后出现了部分响应或完全响应。 其中，有大约三分之二的受试者没有携带BRCA的种系突变。通过临床试验，研究人员发现niraparib与安慰剂相比，显著延长了患者们的无进展生存期。此外，在带有BRCA突变的患者中，niraparib降低了74%疾病发生进展或患者死亡的风险。在未携带BRCA突变的患者中，这一数字达到了55%。无论患者先前出现部分响应或是完全响应，niraparib产生的收益都处于类似的量级。基于这些出色的数据，FDA在今日批准了niraparib上市。

“对在初步治疗中反响良好的患者来说，维持治疗是癌症疗法中的重要一环，”FDA药品评估与研究中心血液学与肿瘤产品负责人Richard Pazdur博士说：“无论患者是否带有特定的基因突变，ZEJULA都为她们提供了一种全新的治疗方案，有望延缓癌症在未来的进展。”

▲TESARO公司首席执行官Lonnie Moulder先生在今年1月的药明康德全球论坛中期待这款药物能尽快进入市场，造福患者

“能将这一独特的新药带给卵巢癌患者，我们感到非常高兴。我们要感谢那些无私参与临床试验的患者，以及她们的医生与为她们提供照料的人。这些参与临床试验的人为ZEJULA临床开发项目的成功做出了最大的贡献，”TESARO的总裁兼首席运营官Mary Lynne Hedley博士说：“我们也要向FDA表达我们的感激。在接受审评后不到3个月，他们就快速对ZEJULA的申请做了详尽的评估。TESARO承诺将支持那些勇敢面对卵巢癌的女性，并将与患者、医疗服务提供者等人紧密合作，确保这一变革性的药物能抵达需要的人手中。”

按计划，ZEJULA将在今年4月正式进入美国市场。我们再次祝贺TESARO取得的成绩，并祝愿越来越多的抗癌新药能够问世，造福患者！

参考资料：

[1] TESARO ANNOUNCES U.S. FDA APPROVAL OF ZEJULA™ (NIRAPARIB) FOR WOMEN WITH RECURRENT OVARIAN CANCER

[2] FDA approves maintenance treatment for recurrent epithelial ovarian, fallopian tube or primary peritoneal cancers

[3] FDA OKs Tesaro’s niraparib for ovarian cancer, handing the biotech a big win on the label

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